Лечение генетических недугов стволовыми клетками - уже реальность

Два ключевых направления современной медицины – клеточную технологию и генную терапию – исследователям удалось объединить и направить против генетических расстройств. По словам знатоков, конкретно собственные клеточки обязаны спасти пациентов с генетическими болезнями в будущем, отмечает BBC.
На страничках журнальчика Nature возник подходящий отчет, посвященный проделанной работе. Знаменито, что специалисты смогли поправить мутацию в стволовых клеточках, взятых у пациента с хворью печени. Это 1-ый шаг на пути к новейшей терапии, но ученым еще предстоит доказать сохранность методики.
На данный момент врачи не могут применять стволовые клеточки, взятые от пациентов с генетическими расстройствами. Они не вылечат хворь и представляют опасность, так как несут в себе покоробленный генетический код. А вот сотрудникам Сангеровского института Фонда Веллкам и Кембриджского института удалось решить эту делему в ходе работы над циррозом печени.
Данное болезнь вызвано конфигурацией в одной паре "букв", сочиняющих генетический код. В итоге протеин антитрипсин, оберегающий организм от повреждений, не выводится из печени, где он вырабатывается. Надобно сказать, данное расстройство является одним из самых распространенных в Европе(приходится на 1-го жителя нашей планеты из каждых 2000). Единый доступный метод исцеления – трансплантация печени.
Но на этот разов исследователи решили пойти по иному пути. Они брали у пациента клеточки кожи, а позже перевели их в стволовые клеточки. С поддержкою молекулярного скальпеля ученые отрезали единственную мутацию и вставили верную "букву". Таковым образом исправляется генетический недостаток. Дальше стволовые клеточки преобразовывались в клеточки печени.
Как отмечает доктор Дэвид Ломас, один из управляющих изыскания, приобретенные клеточки функционировали абсолютно нормально. Когда клеточки пересадили лабораторным мышам, они продолжали работать даже спустя 6 недель. Ежели подобную технологию приметь в отношении жителей нашей планеты, клиентам не придется принимать препараты, подавляющие иммунитет в связи с пересадкой органа.